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近日，国家药监局一则创新药上市的消息引发不小震动。其中原因，不只是这款罕见病新药给1型发作性睡病患者带来了希望，更重要的是，这款全球同步研发、同步申报的新靶点创新药，在中国率先获批上市。这是全球多中心研发的原创靶点创新药，第一次在中国首报首发。用国家药监局负责人的话来说，这是撬动全球创新药的“中国时刻”。

国家癌症中心药物临床试验中心主任医师李宁说：“十几年前，靶向药第一次上市，中国比美国慢了十五年左右；免疫药上市时，中国比美国慢了六七年；到细胞治疗，这个时间缩短到一两年；再到现在的首报首批，中国患者反而能够更早地用到创新药，这是一个巨大的进步！”

全球最快 罕见病患者全球最先用上创新药

奥普雷顿片，21日随着国家药监局批准上市，一种被称作发作性睡病的罕见病患者，可以在中国率先使用这款创新药。中国患者，第一次拥有了“全球最快”的用药权利。

首都医科大学宣武医院睡眠中心教授詹淑琴说：“发作性睡病不是单纯爱睡觉，是一种全面的神经功能障碍疾病。全球1型发作性睡病患者在200万至300万例，我们医院每年大概接待300例次发作性睡病患者。”

国家药监局药审中心化药药学一部副部长刘宗英说：“我国率先批准的这款‘全球新’创新药，是首个针对病因的治疗药物，是新靶点、新机制创新药。”

历史突破 四大通道保证首报首批首发

这款创新药由国外跨国药企研发，2026年1月首次在中国申请上市。而在美国，该药在今年2月才首次申请上市。历史性的变化是，这是第一款跨国药企在全球多中心研发的原创靶点创新药，在中国首报首发。

国家癌症中心药物临床试验中心主任医师李宁说：“这次的药首先做好的是中国上市申报材料，向中国药监局提出上市申请，这叫首报。中国药监局纳入快速审评途径，同意药物上市，这叫首批。”事实上，该创新药从Ⅰ期临床试验开始，中国研究团队就已同步参与，这也是该药最终能在中国首报首发的重要前提。

另一个重大变化，是审评审批速度的提升。我国已搭建起突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批及特别审批程序四大加快通道。本次新药正是通过获得突破性治疗品种认定，审评审批用时压缩至130个工作日以内。

保障落地 八成创新药两年进医保

上市仅仅是第一步。创新药从“有”到“用”，这最后一公里，还有很多问题需要解决。事实上，新药从临床试验阶段，可及性难题便已显现：名额少、门槛高、试验点又集中在大城市。

高昂的价格也让很多患者望而却步，尤其是罕见病、癌症的药品，动辄几万、几十万。但是从另一个视角，药企也有自己的利益，业内有个著名的“三个十”规律：研发一款新药，平均耗时十年，投入超过十亿美元，而成功率只有十分之一。所以，价太低，创新会熄火；价太高，患者又用不起。两者间怎么平衡，只靠医保集采谈判远远不够，国际上比较成熟的做法是多元支付，尤其是让商业保险发挥更大作用。

事实上，近年来，创新药进入基本医保目录的速度已明显加快。国家医保局去年统计，新药从获批上市到纳入医保目录获得报销的时间，已由原来的5年左右降至1年左右，约80%的创新药可以在上市两年内纳入医保支付范围。

创新药进入医保需要时间，这时，商业保险等其他机制应该发挥作用。在全国政协委员赵宏看来，基本医保负责“保基本”，商业保险满足差异化，在两者之间，还应发展普惠型商业保险，以破解商保保费高、门槛高的问题。

创新药的“中国首发”仅仅是一个开始。当“首发”不再只是新闻里的纪录，而是真正让患者多了一种选择，多了一份希望，创新药的速度，才能真正转化成国民健康的温度。